Біохакери придумали «піратську» генну терапію

Біохакери пообіцяли створити «піратську» генну терапію, яка буде в сто разів дешевше офіційної.

Біологи збираються скопіювати препарат, коригуючий рідкісне спадкове захворювання — дефіцит ліпопротеінліпази. Про це пише N+1.

У 2012 році препарат Glybera — знешкоджений вірус-носій здорового гена, потрібного для вироблення ферменту, — став першим інструментом генної терапії, схваленим для застосування в клініках Європи і США.

У 2015 році препарат вважався найдорожчим у світі — близько мільйона доларів за сеанс терапії. Лікування за кілька років отримали лише кілька десятків пацієнтів.

Біохакери взяли послідовність здорового гена з відкритих статей про Glybera і відправили в комерційну лабораторію, де отримали кільцеву молекулу ДНК з потрібним геном. Її автори і пропонують використовувати як альтернативне ліки.

За їх підрахунками, доза препарату Slybera буде коштувати менше семи тисяч доларів. У «піратської» копії є мінуси: це не вірус-носій, а послідовність гена в чистому вигляді, тому такий препарат може гірше вбудовуватися в геном, вважають експерти.

Биохакерам ще належить зламати юридичні бар’єри. Управління по санітарному нагляду в США (FDA) не схвалює самодіяльну генну терапію, а виробник оригінального препарату може подати в суд за порушення права на інтелектуальну власність. Поки Slybera існує в чорновому варіанті.